Una enfermedad rara es aquella que afecta a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes, que tiene dificultades en el diagnóstico y seguimiento, un origen desconocido y carece de tratamientos efectivos.
Existen unas 7 mil enfermedades raras en todo el mundo, la mayoría de ellas crónicas, incapacitantes y mortales. En España, 3 millones de personas sufren alguna enfermedad que cabe en esta definición. Al haber tan pocos los pacientes de cada enfermedad es difícil investigar esos casos. Además, a las empresas farmacéuticas no les resulta rentable.
Hoy contamos con la presencia del doctor en biomedicina Antonio Molina, fundador y director de una empresa que estudia fármacos para combatir enfermedades raras, y con la madre de una niña que padece el Síndrome de Mariposa (29/02/12).
