Científicos utilizan con éxito el VIH para curar dos enfermedades genéticas

• Seis niños en todo el mundo se encuentran bien de sus  enfermedades
• Los éxitos de dos ensayos se han hechos públicos en 'Science'
• Han sido realizados  por un equipo de investigadores del TIGET

El virus del sida puede curar

El virus del sida se puede utilizar para el tratamiento de dos  enfermedades hereditarias graves. Después de la ocurrencia de un  científico italiano en 1996, y años de resultados prometedores en el  laboratorio, seis niños en todo el mundo se encuentran bien de sus  enfermedades y demuestran beneficios significativos tras tres años de  tratamiento con vectores de terapia génica derviados del virus de la  inmunodefiencia humana (VIH), tal y como publica 'Science'.

Los éxitos de dos ensayos, hechos públicos en 'Science' y  realizados por un equipo de investigadores del Instituto San Raffaele  Teletón para la Terapia Génica (TIGET) en Milán, dirigidos por Luigi  Naldini, demuestran que los vectores de terapia génica derivados del  virus del VIH van en contra de dos enfermedades genéticas graves, la  leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich.

"Tres años después del inicio del ensayo clínico -relata Naldini-,  los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy  alentadores: la terapia no sólo es segura, sino también eficaz y  capaz de cambiar la historia clínica de estas enfermedades graves.  Después de 15 años de esfuerzo y nuestros éxitos en el laboratorio,  es muy emocionante ser capaces de dar una solución concreta a los  primeros pacientes", explica el director de TIGET.

“Es muy emocionante ser capaces de dar una solución“

En el origen de ambas enfermedades hay un defecto genético que  resulta en la deficiencia de una proteína esencial para el organismo  en los primeros años de la vida. En el caso de la leucodistrofia  metacromática, que hasta ahora era incurable, el sistema nervioso  queda afectado: los bebés con esta enfermedad son aparentemente sanos  al nacer, pero en algún momento comienzan a perder poco a poco las  habilidades cognitivas y motoras que han adquirido, sin ninguna  posibilidad de detener el proceso neurodegenerativo.

Síndrome de Wiskott-Aldrich

Por otra parte, los niños con síndrome de Wiskott-Aldrich tienen un  sistema inmunitario defectuoso que los hace mucho más vulnerables de  lo normal para el desarrollo de infecciones, enfermedades autoinmunes  y cáncer,  así como algunos con un defecto en las plaquetas que causa  hemorragia frecuente.

Después de los resultados positivos obtenidos en el curso de  muchos años de estudio en el laboratorio, estos científicos italianos  trataron de corregir el defecto genético que causa estas enfermedades  con la terapia génica.

La técnica consiste en la retirada de las  células madre hematopoyéticas de la médula ósea del paciente y la  introducción de una copia corregida del gen defectuoso con el uso de  vectores virales derivados de VIH (que comenzaron a desarrollar en  1996, gracias a la obra de Luigi Naldini).   Una vez reinyectadas en el cuerpo, las células tratadas son capaces  de restaurar la proteína carente en los órganos clave.

"En los  pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich, las células sanguíneas se  ven directamente afectadas por la enfermedad y las células madre  corregidas reemplazan las células enfermas que configuran el sistema  inmunológico para que funcione correctamente y tenga plaquetas  normales.

“Las células madre  corregidas reemplazan las enfermas“

Gracias a la terapia génica, los niños ya no tienen que  enfrentarse a hemorragias graves y la infección, sino que pueden  correr, jugar e ir a la escuela", explica Alessandro Aiuti,  coordinador del estudio clínico en estos pacientes y jefe de  investigación de la Clínica Pediátrica en TIGET.

Leucodistrofia metacromática

"En el caso de leucodistrofia metacromática, sin embargo, -resalta  Alessandra Biffi, quien encabeza el otro estudio-, el mecanismo  terapéutico es más sofisticado: las células hematopoyéticas  corregidas llegan al cerebro a través de la sangre y libera la  proteína correcta que se 'frunce' por las células nerviosas  circundantes.

La carta ganadora era hacer células manipuladas capaces  de producir una cantidad de proteína mucho más alta de lo normal y,  de este modo, contrarrestar efectivamente el proceso  neurodegenerativo".

Eugenio Montini, quien coordinó el análisis molecular de las  células de los pacientes, añade: "Hasta ahora nunca hemos visto una  forma de diseñar las células madre mediante la terapia génica que era  tan eficaz y segura como ésta. Estos resultados abren el camino a  nuevas terapias para otras enfermedades más comunes".

Ambos ensayos, que involucraron a un equipo de más de 70 personas,  entre investigadores y clínicos, se iniciaron en la primavera de  2010, y solicitaron la participación de 16 pacientes en total, seis  que sufren de síndrome de Wiskott-Aldrich y diez de leucodistrofia  metacromática.

Los resultados publicados en 'Science' se refieren  sólo a los primeros seis pacientes (tres de cada estudio), es decir,  aquellos para los que ha pasado el tiempo suficiente después de la  administración de la terapia para permitir a los científicos dibujar  las primeras conclusiones significativas con respecto a su seguridad  y eficacia.

En total, la Fundación Teletón ha invertido 19 millones de euros para  la investigación sobre estas dos enfermedades (11 en la  leucodistrofia metacromática y ocho sobre el síndrome de  Wiskott-Aldrich). "Estos resultados preliminares son prometedores y  confirman la eficacia de nuestros esfuerzos, lo que hemos sufrido en  los últimos años con gran convicción", dice la gerente general de  Teletón, Francesca Pasinelli.