Las bioquímicas Charpentier y Doudna, premio Princesa de Asturias de Investigación 2015

• Han desarrollado una tecnología que permite reescribir genes defectuosos
• El jurado ha considerado que supone una verdadera "edición del genoma"
• El método puede dar lugar a terapias para el cáncer o la fibrosis quística

Las bioquímicas Charpentier y Doudna, premio Princesa de Asturias de Investigación 2015

Las bioquímicas Emmanuelle Charpentier (Francia) y Jennifer Doudna (Estados Unidos), han recibido el premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2015 por su trabajo sobre la defensa inmunitaria de las bacterias ante los virus que las infectan.

Charpentier y Doudna han desarrollado una tecnología de edición genómica que permite reescribir el genoma y corregir genes defectuosos con un nivel de precisión sin precedentes y de forma muy económica, ha informado la Fundación Princesa de Asturias.

Su trabajo abre una gran esperanza a la terapia génica y al tratamiento de enfermedades, como el cáncer, la fibrosis quística y el Síndrome de Inmunodeficiencia Severa Combinada, la enfermedad de los conocidos como niños burbuja, entre otras.

El jurado que les ha otorgado el premio ha destacado que la técnica posibilita cambios que suponen una verdadera "edición del genoma" y que da lugar a "diversas aplicaciones tanto en investigación básica como en agricultura, ganadería y biomedicina".

Doudna, que ha confesado estar emocionada por recibir el premio según ha comunicado la fundación, ha manifestado que espera que "este reconocimiento a la ciencia y la tecnología inspire a los jóvenes científicos para que continúen investigando con espíritu de aventura, porque los avances fundamentales a menudo son consecuencia de una investigación motivada por la curiosidad".

Por su parte, Charpentier ha indicado: "Espero que este Premio que reconoce la ciencia fundamental detrás del descubrimiento de la tecnología de edición del genoma CRISPR-Cas9 transformable ofrezca un mensaje positivo a las organizaciones de financiación para apoyar la ciencia básica”.

Mecanismo de defensa frente a virus

La técnica desarrollada por ambas investigadoras, que ha supuesto una revolución biotecnológica, ha recibido reconocimiento internacional. Está basada en las secuencias denominadas CRISPR, repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas (por sus siglas en inglés).

El sistema CRISPR-Cas es un mecanismo de defensa frente a los virus, en arqueas y bacterias, que se basan en matrices de repetición de ADN (los elementos CRISPR) que funcionan en asociación con las nucleasas Cas.

Los equipos liderados por Charpentier -en Suecia- y Doudna -en Estados Unidos- habían estado investigando por separado estas proteínas Cas, asociadas a las secuencias CRISPR.

En 2012 publicaron un artículo conjunto en Science, en el que demostraron que la enzima Cas 9 de streptococus pyogenes es capaz de realizar cortes en la cadena doble del ADN y en sitios específicos con enorme precisión empleando una secuencia del ARN que contiene una combinación de repetidores y espaciadores y que sirve de guía a la proteína Cas.

Técnica ampliada y mejorada

Esta tecnología de edición genómica, que ha sido ampliada y mejorada, está siendo aplicada por numerosos investigadores, que introducen sutiles modificaciones al genoma en loci específicamente elegidos de una amplia variedad de células y tipos celulares.

El método permite inactivar o modificar los genes con una precisión y facilidad nunca lograda anteriormente, lo que ha abierto una amplia gama de posibilidades en los campos de la biología y la medicina.

El método ya ha sido aplicado en laboratorio a células humanas y se ha demostrado en ratones que puede utilizarse para subsanar defectos genéticos, y el potencial de utilizar este método como herramienta en terapia génica en humanos es inmediato.

Jurado del premio de investigación

El jurado de este Premio ha estado presidido por Pedro Miguel Echenique e integrado por Arturo Álvarez-Buylla, Juan Luis Arsuaga, Lina Badimón, Juan Ignacio Cirac, Mara Dierssen, Luis Fernández-Vega, Cristina Garmendia, Álvaro Giménez y Bernardo Hernández.

Tambien por Emilio Lora-Tamayo, José Antonio Martínez, Amador Menéndez, Ginés Morata, Enrique Moreno, César Nombela, Marta Sanz-Solé, Manuel Toharia y Vicente Gotor.

Esta candidatura ha sido propuesta por Jerónimo López Martínez, presidente del Comité Científico para la Investigación en la Antártida (SCAR), Premio Príncipe de Asturias de Cooperación Internacional 2002.

En esta edición concurrían un total de 39 candidaturas, procedentes de Alemania, Argentina, Canadá, China, Colombia, Costa Rica, Estados Unidos, Francia, India, Italia, México, Portugal, Reino Unido, Rusia, Suiza y España.

Por sus trabajos, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna han recibido, entre otros reconocimientos, el Paul Janssen Award for Biomedical Research (EE.UU., 2014), el Breakthrough Prize in Life Sciences (EE.UU., 2015) y el International Society for Transgenic Technologies Prize que les será entregado en marzo de 2016 en Praga (República Checa).

Además, la revista Time las incluyó en la lista de las 100 personas más influyentes del mundo de 2015.