Reducir el colesterol mediante la edición genética

• Un estudio ha conseguido reducir de forma potente el colesterol en monos utilizando la edición genética de bases
• Consiste en desactivar el gen causante de la enfermedad en el hígado

Recreación de una obstrucción arterial por colesterol

Un nuevo estudio, publicado en la revista Nature, ha utilizado la edición genética para reducir de forma potente el colesterol en monos. Un avance que abre nuevos caminos para luchar contra las enfermedades cardiovasculares, incluso para reducir de forma potente y duradera los niveles del llamado colesterol "malo" (LDL).

La investigación señala que, gracias a una técnica de edición genética para desactivar permanentemente el gen PCSK9 en el hígado, se ha observado una reducción "potente y duradera" de los niveles de proteína PCSK9 y de colesterol LDL en sangre, que el estudio cifra en 90 y 60 % respectivamente.

Tras un único tratamiento de edición genética, la reducción de los niveles de colesterol se ha mantenido hasta el momento durante diez meses, según los análisis más recientes, ha explicado la compañía biotecnológica estadounidense Verve Therapeutics, responsable de la investigación.

El firmante principal del estudio y director ejecutivo de Verve, Sekar Kathiresan, destaca que el objetivo es cambiar el modelo de atención crónica de las enfermedades cardiovasculares, proporcionando un nuevo enfoque terapéutico, con tratamientos de edición génica para abordar las causas fundamentales de esta enfermedad altamente prevalente.

Desactivar el gen maligno

La empresa ha usado en este ensayo con macacos la edición genética de bases, que funciona de forma un poco diferente a la más conocida, CRISPR-Cas9, por la que el año pasado lograron el Premio Nobel de Química las científicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna.

En este caso, con la edición genética de bases se realiza un único cambio de letras del ADN en un gen objetivo, desactivando permanentemente el gen causante de la enfermedad en el hígado y deteniendo la producción de la proteína PCSK9, conocida por impulsar la enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ASCVD).

Científicos logran incorporar células humanas en embriones de mono - Ver ahora

Este es un ensayo preclínico con monos, pero el objetivo es desarrollar un tratamiento para pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica, una enfermedad cardíaca genética potencialmente mortal.

Sekar Kathiresan considera que los datos del estudio "validan aún más la edición (genética) de bases como un enfoque potencialmente viable para proporcionar un beneficio a largo plazo para los pacientes con o en riesgo de ASCVD".