¿Qué se puede esperar del polémico fármaco contra el alzhéimer aprobado en Estados Unidos?

• Aducanumab tiene un coste de 45.000 euros anuales por paciente y no ha sido autorizado aún por la EMA
• Se asume que su eficacia clínica será modesta, pero supone un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad

En España, los pacientes con alzhéimer están infradiagnosticados, pero se estima que hay entre 500.000 y un millón.

Como se preveía, la aprobación en Estados Unidos del fármaco aducanumab contra el alzhéimer ha llegado acompañada de polémica. Básicamente, porque se trata de un medicamento experimental, que tiene un coste de unos 45.000 euros anuales por paciente, y con una eficacia puesta en duda por muchos expertos, que insisten en que los resultados de los ensayos clínicos no son de momento concluyentes.

Este fármaco, que se comercializará en Estados Unidos bajo el nombre de Aduhelm, es un inyectable que se administra mensualmente para ralentizar el deterioro cognitivo en las primeras etapas de la enfermedad, por lo que en principio solo estaría indicado para personas con demencia leve. El objetivo de este anticuerpo monoclonal es eliminar los depósitos de una proteína llamada beta amiloide que se acumula en el cerebro de los pacientes en las primeras etapas del alzhéimer, lo que ralentizaría los graves efectos posteriores.

Sin embargo, aunque desde el ámbito científico se asume que el aducanumab no va a suponer ni mucho menos el remedio definitivo contra el alzhéimer, y que incluso su eficacia clínica será modesta en el mejor de los casos, también se destaca la importancia que tiene esta aprobación, ya que representa un salto cualitativo en el tratamiento de la enfermedad.

"Un antes y un después"

"El último fármaco aprobado contra el alzhéimer era de 2003 y hasta ahora teníamos cinco, pero todos ellos eran tratamientos sintomáticos de la enfermedad, esto quiere decir que mejorábamos los síntomas de los pacientes, pero no conseguíamos ralentizar la enfermedad o evitar que las neuronas murieran", explica a RTVE.es Juan Fortea, neurólogo del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona y coordinador del Grupo de estudio de demencias de la Sociedad Española de Neurología (SEN), quien subraya que el nuevo tratamiento sí que consigue por fin modificar del curso de la enfermedad, ya que "impacta en procesos fisiopatológicos clave".

"Sin duda se ha tratado de una decisión controvertida, pero ha sido un día histórico que ha marcado un antes y un después. Puedes estar a favor o en contra, pero lo que es incuestionable es que esto supone un cambio de paradigma en el tratamiento, en el diagnóstico y en la atención integral de las personas con demencias", argumenta.

Para Juan Fortea "no hay ninguna duda de que el fármaco quita el amiloide de forma radical del cerebro, de una forma muy potente", y matiza que "las dudas están en la eficacia clínica que esto pueda tener, unas dudas que han sido expresadas incluso por la propia FDA."

Así, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) justifica su decisión de aprobar este fármaco porque proporciona un "significativo avance terapéutico" en comparación con otros tratamientos, y admite la controversia generada por los resultados de sus ensayos clínicos. Por ello, obliga a Biogen, la empresa que lo ha desarrollado, a realizar un ensayo clínico posterior a la aprobación para ofrecer una mayor evidencia sobre su beneficio clínico. "Si el medicamento no funciona como se espera, podemos tomar medidas para retirarlo del mercado", enfatiza el organismo regulador estadounidense.

"Útil en un 10% de los pacientes"

Por su parte, Ramón Cacabelos, catedrático de Medicina Genómica, ha asegurado en RNE que el aducanumab "no es por supuesto un medicamento que vaya a resolver el problema del alzhéimer". "Posiblemente sea útil en aproximadamente un 10% de los pacientes", valora, aunque lo califica como un "avance" que hay que celebrar "desde el punto de vista de que en los últimos veinte años no ha habido ningún medicamento nuevo para el tratamiento de esta enfermedad".

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En declaraciones al programa Las mañanas de RNE, Cacabelos ha defendido que en la autorización de este fármaco han pesado cuestiones políticas y económicas además de las científicas, ya que, por ejemplo, la "FDA necesitaba estimular a la industria farmacéutica" para que no deje de invertir en enfermedades crónicas "tras el desmadre producido por la COVID-19".

Durante el pasado mes de noviembre, un comité de expertos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) falló en contra de la autorización de este fármaco, al considerar que el tratamiento no había demostrado suficientemente su eficacia. Hasta el momento, se han realizado tres ensayos clínicos diferentes con aducanumab, en los que han participado unos 3.500 pacientes en total, aunque los resultados obtenidos han generado más dudas que certezas. Mientras que en uno la reducción de beta amiloides era clara, en otro apenas se constataba.

En estudio por parte de la EMA

Para que este medicamento pueda llegar a España, necesita pasar antes el filtro de las autoridades sanitarias comunitarias. Un trámite que no está, ni mucho menos, asegurado. Biogen anunció en octubre que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) había comenzado a revisar la solicitud de autorización de comercialización del aducanumab. "No sabemos qué va a hacer la EMA. Bien pudiera ser que no aprobara el fármaco, en cuyo caso en España no lo podríamos administrar. Lo veremos en los próximos meses", expresa el neurólogo Juan Fortea.

En todo caso, incluso aunque contase con el visto bueno del regulador europeo, las probabilidades de que pudiese administrarse en España seguirían siendo escasas. "Aunque lo apruebe la EMA, tendremos que ver si el sistema sanitario público lo financia o no, porque sería un reto mayúsculo", opina Fortea, quien explica que "ahora mismo no se podría asumir por dos motivos: primero, por su elevado coste; y segundo, porque no tenemos un sistema público lo suficientemente desarrollado, ya que por desgracia en nuestro país hay una inequidad lacerante en la atención a las personas con demencias".

Para este especialista, después de una década de fracasos continuados en los ensayos clínicos contra esta enfermedad neurodegenerativa, la aprobación del aducanumab en Estados Unidos supone "la punta del iceberg del avance tremendo que hemos tenido en los últimos veinte años en la fisiopatología del alzhéimer, y demuestra que estamos ya siendo capaces de modificar procesos fisiopatológicos importantes en la enfermedad".

"Las terapias modificadoras del curso de la enfermedad ya son una realidad, y van a llegar más en los próximos años", vaticina. Según explica, este fármaco pertenece a las terapias antiamiloideas, y no es el único de su clase. Existen otros dos ensayos clínicos de sendos compuestos en fase muy avanzada, y en 2023 se espera que al menos uno de ellos pueda arrojar resultados definitivos.