Enfermedades raras huérfanas de medicamentos: así se fija el precio de estos escasos, innovadores y caros tratamientos

• Con estudios pequeños, es difícil tener certezas sobre la efectividad de unos fármacos que pueden ser decisivos
• Los laboratorios encuentran el sistema opaco e impreciso, mientras el gasto es cada vez más elevado para el Estado

Un blíster con cápsulas de medicamentos en una imagen de archivo

Un fármaco para la atrofia muscular espinal, Spinraza, ha costado hasta 70.000 euros cada dosis y está financiado por la Seguridad Social. Raxone, indicado para la atrofia óptica de Leber, supone unos 50.000 al año, pero no lo está. ¿Qué determina las decisiones del Ministerio de Sanidad respecto a los llamados medicamentos huérfanos para pacientes con enfermedades raras?

España financia menos de la mitad de estos tratamientos -más caros- aprobados por la Agencia Europea del Medicamento, un decalaje respecto a los países vecinos al que se suma un tiempo de espera de dos años y diferencias entre las comunidades autónomas, según denuncia la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). Los pacientes en Alemania, por ejemplo, pueden acceder a casi todos los fármacos autorizados y en menos tiempo.

La cuestión está ahora bajo la lupa: el Gobierno prepara una reforma de la Ley de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios, que se abrió en julio a consulta pública. Recientemente, además, se hizo público que estudia comprar un fármaco que cuesta 2,5 millones de euros por una única dosis.

Menos pacientes, menos ensayos

“Me siento abandonado, vejado...". Pablo Andradas es una de las personas con neuropatía óptica hereditaria de Leber que no ha podido acceder al Raxone. Cuando la enfermedad rara ya le ha hecho perder más de un 90 % de la visión, el joven de 27 años relata en el Telediario de TVE su odisea para tratar de conseguir el medicamento. "Si se coge en el primer año de aparición, como he hecho yo, tengo la posibilidad de recuperar un alto porcentaje de visión”, lamenta, puesto que ha pedido el fármaco hasta en tres comunidades autónomas con el mismo resultado: denegado.

FEDER asegura que es una situación habitual. "En España en un sitio se da, en otro no, se toma de una manera o de otra... Esto, además de la angustia cotidiana, nos crea una dificultad muy grande al movimiento asociativo. Debería haber un posicionamiento firme, con unos tiempos de aprobación y financiación para un acceso correcto", mantiene Jordi Cruz, miembro de la junta directiva.

En el informe en el que se determina la exclusión de Raxone del presupuesto, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIMP) habla, en cambio, de “incertidumbres respecto a su valor terapéutico” y de “racionalización del gasto público”.

Para tomar una decisión como esta, el organismo con representación del Gobierno y las comunidades autónomas tiene en cuenta criterios como los resultados de los ensayos clínicos, la prevalencia de la enfermedad, el impacto en las cuentas del Estado, el coste y beneficio de las alternativas que existen. En este baremo, la “incertidumbre” pesa especialmente para las enfermedades raras, que son aquellas que solo cuentan con cinco casos por cada 10.000 personas. Con pocos afectados en el mundo, los estudios suelen ser escasos, son pequeños si existen y los resultados pueden no ser determinantes sobre la efectividad.

“Los ensayos clínicos no pueden ser mejores porque no tienes pacientes. Además, casi nunca tienes un medicamento con el que compararlo”, razona Isabel Pineros, directora del departamento de Acceso de Farmaindustria, la asociación empresarial de la industria farmacéutica.

Y es que se estima que hay unas tres millones de personas en España con alguna de las miles de enfermedades raras que existen. Para FEDER, esto debería verse como un aliciente para su financiación. “Aunque el precio de los medicamentos suele ser superior, el número de pacientes a los que va dirigidos también es mucho menor. Con lo cual, creo que no hay tanto impacto para el Sistema Nacional de Salud”, valora el vocal Daniel de Vicente en TVE. Pero aun así, la mayoría de los afectados “hacen malabares” para conseguir su financiación.

La mayoría de los medicamentos para tratar enfermedades poco frecuentes no se financian

¿Están justificados los altos precios?

Con todo, tanto las asociaciones de pacientes como la industria reconocen que el Estado ha aumentado la financiación de medicamentos huérfanos en los últimos años. Concretamente, el gasto farmacéutico del conjunto de las administraciones ha aumentado algo más de un 40 % desde 2014 y representa una cuarta parte del gasto sanitario total, una proporción que algunas voces juzgan excesiva, señalando a las compañías farmacéuticas como responsables.

“Las empresas cada vez han puesto precios más altos, muy por encima de lo que sería necesario para financiar la investigación. En ocasiones, como con los antivirales de acción directa para la hepatitis C, la empresa recuperó el gasto en investigación en el primer mes de ventas”, sostienen en un artículo los doctores Fernando Lamata, de la Asociación por el Acceso Justo al Medicamento; Juan José Rodríguez Sendín, expresidente del Consejo General de Colegios Oficiales de Médicos; y Luis Ángel Oteo Ochoa, profesor emérito de la Escuela Nacional de Sanidad.

Los tres expertos, críticos con el sistema de patentes y fijación de precios, apuntan además que la mitad de la innovación está financiada con fondos públicos. Estos argumentos contra el “beneficio abusivo” de las compañías farmacéuticas figuran también en un informe de la Cámara de Representantes de Estados Unidos.

“Muchos de los medicamentos más exitosos se basan en descubrimientos científicos procedentes de la investigación financiada por los contribuyentes, mientras que el gasto en I+D de las empresas farmacéuticas suele centrarse en pequeños cambios para ampliar la protección de las patentes y bloquear a los competidores de menor precio”, reza el documento de diciembre de 2021, prueba de que las dinámicas son globales y no afectan solo al caso español.

Pero la industria farmacéutica se defiende: hacen cientos de pruebas hasta encontrar una molécula que funciona; el coste de desarrollo es "cada vez más caro", especialmente en los medicamentos huérfanos; y el beneficio final que aportan a la sociedad es mucho mayor. "Tenemos que mirar lo que supone que ese paciente se cure o tenga una mejor calidad de vida (...) Hay que tener en cuenta que hay muchas enfermedades que tienen una dependencia enorme del entorno familiar", aduce Pineros, de Farmaindustria.

Todas las partes reclaman mejoras en el sistema de acceso y precios

Más allá de las dinámicas globales, en España, son muchas las voces que reclaman una reforma del sistema de fijación de precios de los medicamentos que mejore el acceso a ellos, sin sobrecargar el coste para el Estado.

A día de hoy, en España, esto depende de una negociación entre la Administración y los laboratorios. Cuando el Sistema Nacional de Salud decide iniciar el proceso, “el laboratorio presenta un dosier con toda la información del medicamento, sobre todo en aspectos terapéuticos, pero también en aspectos económicos. Ahí aparece un primer precio, que suele coincidir con el que ya se ha establecido en otros países”, explica Isabel Pineros, de Farmaindustria.

Paralelamente, un grupo de trabajo de Sanidad, la Agencia Española del Medicamento y las comunidades autónomas elaboran un “informe de posicionamiento terapéutico”, que alcanza un veredicto positivo o negativo sobre la indicación del fármaco. Hasta que no se emite, el proceso de financiación no puede continuar, lo que puede dilatar los tiempos.

“Es uno de los motivos por el que nosotros achacamos dificultades en el acceso”, señala la directora de la patronal farmacéutica, que echa en falta que el camino sea más “predecible y transparente”. “Proponemos que exista un procedimiento específico con un calendario de acciones, con tiempos acordados para el intercambio de información”.

Finalmente, la Comisión Interministerial toma la decisión, que ejecuta Sanidad. “Cuando el medicamento resulta no financiado, el laboratorio puede solicitar con posterioridad la incorporación”, prosigue Pineros. Y, así, se desarrolla la ‘negociación’ para que resulte o no financiado… y a qué precio.

Pero Farmaindustria asegura que existen fórmulas alternativas para sufragar los medicamentos más caros. “Por ejemplo, si solamente se paga por un resultado de éxito. Si el paciente ha conseguido mejorar, la administración paga y si no, no”, ilustra. “Creemos que es importante que se establezca un diálogo temprano entre las compañías farmacéuticas y la administración. Incluso antes de que el medicamento esté autorizado, que ya se sepa que tiene que llegar a los pacientes”.

En ese sentido, FEDER sí cree que es posible encontrar una vía que sea sostenible para todas las partes y pide que el diálogo entre el Estado y las farmacéuticas tenga como objetivo un acceso “mucho más equitativo” para todos los pacientes de enfermedades raras.

“Podríamos trabajar sobre más estudios para ver su funcionamiento. Y si realmente el medicamento no funciona en el tiempo y no está dando resultados, lo normal también es poder retirarlo”, afirma el portavoz Jordi Cruz, apelando a la responsabilidad social corporativa de las compañías “para poder facilitar que los pacientes accedan a un medicamento en unas condiciones dignas y con unos precios más correctos”. Eso sí, reconoce, la solución siempre dependerá de un buen entendimiento entre la industria y la administración.